Chris Goss
药物开发服务
负责人，
南卡罗来纳州佛罗伦萨
Chris Goss
药物开发服务
负责人，
南卡罗来纳州佛罗伦萨
小型非盈利组织如何与全球制造商合作，将肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 治疗药物投入临床试验。
在 2003 年 Jenifer Estes 患上肌萎缩侧索硬化症之前，她牵头启动了一项 ALS 项目，为非盈利组织筹资超过 1,700 万美元，希望在卢伽雷氏症 (Lou Gehrig’s disease) 的治疗方面有所突破。通过她家人的不断努力，他们最终在 2019 年发现了一种新的化合物，似乎可以阻止甚至逆转运动神经损伤。这种有潜力的新药需要立即开展临床试验，但因为是非盈利的组织，他们所有的只是半克原材料和一篇期刊论文，而截止日期很快就要到了。就在这时，Chris 及其赛默飞团队迅速采取行动。他们夜以继日地研究，最终找到了一个巧妙的解决方案，将半克原材料按比例进行工艺放大生产出一公斤适用于临床试验的纯化产品。现在有充足的原材料可以用于临床试验，有望治疗或治愈对人类最致命的疾病之一——ALS，为患者带来了希望。