根据美国食品药品监督管理局 (FDA)，“2020 年，提交给罕用药开发办公室的罕用药认定申请和罕见儿科疾病认定申请的数量创历史新高。”仅在美国就有 2,500 多万名罕见病患者，罕见病是指患者数量少于 20 万人的疾病。据估计目前全球...