先进疗法服务
加速先进疗法上市
先进治疗药物包括细胞和基因治疗药物，有可能彻底变革医疗保健行业，其速度至关重要。了解您的 CDMO 合作伙伴是否具备专业知识与技术、是否拥有雄厚的实力和全球供应链网络等，这对于从临床试验阶段平稳地过渡至商业化阶段至关重要。Patheon 制药服务能够给您提供与经验丰富的 CDMO合作的体验 ，将规模化能力与广泛的服务以及支持网络结合起来，满足您的关键时间节点要求。
通过端到端解决方案省时省力，可以加速您的疗法上市。
20 多年
二十多年的先进治疗药物 cGMP 生产经验，使我们成为了值得信赖的合作伙伴
500 多个
我们已经生产了 500 多个病毒载体 cGMP 临床和商业化批次
130 多个
我们积累了丰富的成功经验，已在全球范围内生产了 130 多种病毒载体产品
45
由全球 45 家生物原液工厂组成的灵活网络
20 多年
二十多年的先进治疗药物 cGMP 生产经验，使我们成为了值得信赖的合作伙伴
500 多个
我们已经生产了 500 多个病毒载体 cGMP 临床和商业化批次
130 多个
我们积累了丰富的成功经验，已在全球范围内生产了 130 多种病毒载体产品
45
由全球 45 家生物原液工厂组成的灵活网络
实力与专业性
我们拥有 20 多年的先进治疗药物 cGMP 生产经验，而且知道如何为您提供最佳服务。
规模化生产与全球能力
由全球 45 家病毒载体生物原液工厂组成的灵活网络以及规模超过 650,000 平方英尺的细胞和基因治疗药物生产设施，可确保我们满足日益复杂的客户需求。
服务范围广
凭借针对不同先进疗法模式（包括 mRNA、细胞和基因疗法）的集成临床和商业化 cGMP 生产及供应链解决方案，我们提供的多种服务和覆盖面广泛的网络可以帮助您高效地服务全球的患者。
先进疗法服务、解决方案和能力
通过利用高质量材料生成可靠的概念验证数据，简化您的转化研究，从而快速确定先导治疗药物候选药物。由于病毒载体生产的复杂性，在整个开发阶段形成并保持产品的一致性仍然面临着一些根深蒂固的挑战。通过将相应的生产和原材料控制纳入到发现过程中，先导候选药物所具备的强大潜力可以快速且轻松地实现从发现到临床前和 cGMP 生产的转化。
Patheon 转化服务包括定制分子生物学（克隆、质粒 DNA 构建体）、病毒载体包装（慢病毒[LV]、腺相关病毒[AAV]）和细胞治疗服务，这些服务使用成熟的可扩展工艺流程并结合满足未来 cGMP 工作流程需求的高级分析测试。在拥有 20 多年 cGMP 生产和技术经验的资深科研人员团队的支持下，可加速产品开发并推动向临床阶段的平稳过渡。
分子生物学服务方案
- 计算机模拟分析（例如，密码子优化、构建体设计）
- 克隆（例如，从头合成、抗生素抗性盒交换、剪切-N-粘贴片段）
- 质粒扩增
病毒载体包装服务方案
- 定制的 LV 和 AAV 包装在 HEK293F 衍生细胞中使用悬浮、无血清、三质粒转染技术
- 亲和纯化法
- 适用于多种体内和体外应用
可根据要求提供其他服务，包括分析测试。
体验 Patheon 转化服务的优势：
- 可通过最少的桥接研究，加速研发进程并降低转变为 cGMP 生产的风险
- 使用可缩小的生产工艺，具备高通量生产能力
- 合格的、一流的分析测试
- 充分记录细胞谱系和克隆性，以实现技术转移
- 经过优化，可无缝转移到 Patheon cGMP 生产平台，包括 Quick to Clinic™ 病毒载体服务、用于先进治疗药物生产的 Quick to Care™ 服务或标准工艺开发和生产
- 经验丰富的科研和监管合规团队成功地将药物从工艺开发阶段推向市场
转化服务生成的材料仅用于科研。不可用于申请新药临床试验 (IND) 启动研究或诊断目的。
质粒 DNA 是众多基因和细胞治疗药物策略实施的基础，随着基因和细胞疗法的发展以及 mRNA 疫苗市场的迅速兴起，给质粒 DNA 生产带来了巨大的压力。赛默飞通过扩大产能、服务范围，可以快速响应客户的需求，让您的药物早日上市。
确保药物开发与商业化各个阶段的质量满足 cGMP 要求
尽早开始 cGMP 原材料相关的工作，有助于缩短与原材料过渡相关的工作进程，减少临床疗效风险，并降低由于质量不一致而导致重复工作的风险。我们的质粒 DNA cGMP 生产和 QC 分析能力可确保您在开发和商业化的所有阶段都能获得所需的优质材料，质粒产量的规模从 1 mg 到 1 kg 不等。
信息透明助力监管审批
在受监管的环境中，保持生产工艺流程、数据和批次记录的信息透明至关重要。Patheon 制药服务高度重视合作伙伴关系，因此我们努力为您提供监管备案所需的透明信息和支持。
根据您的需求灵活扩大产能
产能是至关重要的，而且灵活设计 cGMP 生产设施有助于确保您独特的药物开发进程和需求都得到满足。对产能进行扩增和灵活应对需求，再结合从工艺开发到 cGMP 生产再到储存、物流和分发解决方案等多种服务，这表明我们可以根据您不断变化的需求灵活扩大质粒 DNA 生产能力。
相关资源
细胞和基因治疗药物已经迅速获得了市场的青睐，预计每年都会有许多细胞和基因治疗药物获得批准上市。速度至关重要，因此拥有一个了解受监管环境中的要求、能够灵活地满足您的独特需求并可以在整个价值链中为您提供帮助的合作伙伴十分重要。
作为一家提供全方位服务的细胞疗法制造商，我们的业务能力包括工艺开发和优化、分析检测开发和质量控制 (QC) 测试，以及用于各种免疫和干细胞类型的自体及同种异体工作流程的 cGMP 生产。具体的示例包括但不限于病毒和非病毒修饰的 NK 和 T 细胞、HSC 和 iPSC。
我们属于 Patheon 制药服务的一部分，已经在制药领域活跃了 20 多年，具备的专业性和灵活性可让您持续快速发展。我们了解监管机构的要求以及如何设计与商业化疗法兼容的生产设施，以便您能够满足批准前检查的要求并且快速开始生产。
cGMP 生产的灵活性和速度
我们精通各种疗法策略（例如，不同的细胞类型、基因修饰技术、自体、同种异体等），还可以根据您的技术规范为您建立生产设施，因此我们能够以灵活的解决方案为您的独特工艺流程提供支持。我们采用“及时”策略建设生产设施，这意味着我们可以在不到九个月的时间内完成从订购到生产设施认证，进而建成您的 cGMP 空间。让我们一起制定适合您需求的解决方案。
服务涵盖工艺开发与临床研究场所分发
我们不仅提供工艺和分析开发服务、cGMP 空间和生产专业知识，还提供可定制的血液分离采集试剂盒以及相关的临床/生产场所储存和物流。这意味着我们的服务范围涵盖初期的患者材料收集直至将成品临床试验材料运送到患者治疗场所。
细胞和基因治治疗药物开发正迅速从临床发现研究推进到临床前和临床开发阶段。这就是为什么我们要大力投资战略合作伙伴关系，将我们的产品及 CDMO 专业知识与合作伙伴的洞察力相结合，从而开发流程和产品，以推动疗法工作流程的开展，并加速实现商业化的成功和患者疗效。
相关资源
mRNA 疗法的出现（包括新疫苗和新疗法的开发）对关键原料和技术专长的获取构成了市场约束。我们了解核酸和制药服务，同时整合自身在整条运营价值链上的各项能力，帮助您的 mRNA 疗法从开发阶段过渡至商业化阶段。
20 多年来一直致力于满足您的制药运营需求
我们在复杂的无菌制剂生产方面拥有 20 多年的运营和监管合规经验，包括质量审查、供应链、采购和技术转移。我们知道如何将您的 mRNA 疗法推向市场，并且可以在此过程中为您提供支持。
集成服务和多种能力
我们的全球工厂网络布局具备强大的 mRNA 能力，包括线性化、工艺和分析开发、用于合成和液体纳米颗粒 (LNP) 的 cGMP 生产、无菌灌装、物流和供应链网络。我们能够满足您复杂而独特的 cGMP mRNA 生产需求，可从 1 g 放大至 100 g。
相关资源
凭借着从维护全球生物样本库网络中数百万个样品完整性积累的丰富经验，我们成为了运输、储存、在常温乃至低温中处理专业生物样品和材料的专家。透彻地理解细胞和基因治疗药物相关的复杂性以及让其可为患者所用而面临的挑战，这推动了明确的、精细化管理的流程和服务的发展。
支持全球细胞和基因治疗药物临床供应
作为细胞和基因治疗领域中领先的服务提供商，我们拥有独特的经验、资源和全球专业知识，可帮助客户实现商业化。这使得客户能够在多个地区无缝开展临床试验，同时为世界各地的患者提供可改变生命的疗法。
低温冷藏和物流服务，再结合成熟可靠的组件和经过验证的程序，使我们能够配置和复制每个工厂的成功经验，以满足单个临床试验的特定要求，无论数量或地理位置如何变化，都能确保结果相差不大。 这得益于全球性的全面集成质量体系的支持，而这一体系则以法规要求、行业最佳实践和训练有素的人员为基础。
先进治疗供应链具体解决方案包括：
- GMP 生物制剂管理和储存
- 冷链物流与分发
- 临床研究场所和专业速递服务
- 持续监测低温运输
- 全面的监管链和识别功能（包括序列化）
- 二级包装与贴标
- 试剂盒生产
我们的基础设施遍布全球，这使得客户能够在多个地区无缝开展临床试验，同时为世界各地的患者提供可改变生命的疗法。低温冷藏和物流服务，再结合成熟可靠的组件和经过验证的程序，使我们能够配置和复制每个工厂的成功经验，以满足单个临床试验的特定要求，无论数量或地理位置如何变化，都能确保结果一致。 这得益于全球性的全面集成质量体系的支持，而这一体系则以法规要求、行业最佳实践和训练有素的人员为基础。
相关资源