先进疗法
端到端的先进疗法开发和生产服务
细胞和基因疗法药品等先进疗法药品具备彻底改变医疗行业的潜力。然而，从转化研究到临床试验和商业化生产，这一过程中充满了各种挑战和风险。因此，必须选择与经验丰富、产能强大、网络支持随时可用并且能够根据客户需求提供个性化解决方案的 CDMO 合作。赛默飞凭借广博深厚的知识、端到端的服务和强大的全球供应网络，能够有效帮助生物技术公司和制药公司完成从分子到药品的开发过程。我们的综合能力能够满足您的特定需求，助您轻松完成药品开发过程中的关键节点，推动疗法药品上市，改善全球患者的生活质量。
20+ 年的GMP生产经验
成熟可靠的工艺开发、分析方法开发、临床和商业化生产知识与技术
700+ 病毒载体批次
已在北美和欧洲完成了 700 多个病毒载体 GMP 临床和商业化/工艺性能确认 (PPQ) 批次
15+ 全球工厂
赛默飞全球工厂网络可为各种先进疗法药品项目提供支持
先进疗法药品的 CDMO 服务、解决方案和能力
我们提供各种形式的支持系统和技术知识作为基础，包括利用经过修饰和未经修饰的免疫细胞（T 细胞和自然杀伤细胞）和干细胞（诱导多能干细胞、间充质干细胞和造血干细胞）生产工艺生产的自体和异体疗法药品。我们的生产准备方法兼顾速度和质量，可由用户配置的个性化生产区助力您在迈向商业化的同时确保可长期进行工艺放大。
为迅速满足日益增长的 mRNA 技术需求，赛默飞推出了端到端的服务模式，包括工艺和分析方法开发、用于 mRNA 合成和LNP 的 cGMP 生产、无菌制剂灌装以及冷链物流。我们能够满足您复杂而独特的 cGMP mRNA 生产需求，并能灵活应对小批量需求和多达 100 g 的大批量需求。您可享受综合的一体化服务，也可只选择有助于弥补您当前能力或产能缺口的服务。
通过利用高质量物料生成可靠的概念验证数据简化转化研究，从而快速确定先导候选药品。由于病毒载体生产较为复杂，在整个开发阶段形成并保持产品的一致性仍然面临着不小的挑战。通过将相应的生产和原料控制纳入到药品发现过程中，先导候选药品所具备的强大潜力可以快速且轻松地完成从药品发现到临床前和 cGMP 生产的过渡。
Patheon 转化服务包括定制分子生物学（克隆、质粒 DNA 构建体）、病毒载体包装（慢病毒[LV]、腺相关病毒[AAV]）和细胞疗法服务，这些服务使用成熟的、可放大的工艺流程并结合满足未来 cGMP 工作流程需求的分析测试。在拥有 20 多年 cGMP 生产和技术经验的科研团队的支持下，可加速产品开发并推动向临床阶段的平稳过渡。
分子生物学服务方案
- 计算机模拟分析 (例如，密码子优化、构建体设计)
- 克隆 (例如, 从头合成、抗生素抗性盒交换、剪切-N-粘贴片段)
- 质粒扩增
病毒载体包装服务解决方案
- 定制的 LV 和 AAV 包装在 HEK293F 衍生细胞中使用悬浮、无血清、三质粒转染技术
- 亲和纯化方法
- 适用于多种 体内和 体外 应用
多种其他服务可按需提供, 包括分析测试。
体验 Patheon 转化服务的优势：
- 可通过小数量的桥接研究，加速研发进程并减少推进到 cGMP 生产阶段的风险
- 使用可缩小的生产工艺，实现高通量生产能力
- 合格且优质的分析测试
- 完善记录细胞谱系和克隆性，以实现技术转移
- 经过优化，可无缝转移到 Patheon cGMP 生产平台，包括 Quick to Clinic™ 病毒载体服务、用于先进疗法药品生产的 Quick to Care™ 服务或标准工艺开发和生产
- 经验丰富的科研和监管合规团队可成功地将药品从工艺开发阶段推向市场
转化服务生产的材料仅用于科研项目。不可用于申请新药临床试验 (IND) 启动研究或诊断目的。.
相关资源
凭借赛默飞全球生物样本库网络、一体化质量体系以及数百万份样本的完整性维护经验，我们能够以常温以及低温条件在全球范围内储存、处理和运输专门的细胞和基因疗法药品。我们具备的能力可以支持客户在多个地区无缝开展临床试验，同时为全球各地的患者提供改变生活质量的疗法药品。
全球细胞和基因疗法药品临床供应支持
作为细胞和基因疗法药品开发领域中的优质服务提供商，我们拥有独特的经验、资源和全球知识，可帮助客户从药品开发阶段顺利过渡到商业化阶段。
具体的先进疗法药品供应链解决方案包括：
- GMP 生物制品管理和储存
- 冷链物流和分发
- 临床试验场所和分发服务
- 药品低温运输持续监控
- 端到端的监管链和识别能力（包括序列化）
- 二级包装和贴标
- 试剂盒生产
先进疗法药品特色资源
电子书
美国与欧盟的细胞和基因疗法药品：五大差异
该电子书介绍了关于药品开发以及美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 药品上市审核流程的五大差异，并就如何应对这些差异给出了相应的建议。
视频
自体和异体疗法药品——现状和未来
在此次圆桌会议中，临床和商业化专家论述了异体和自体细胞疗法药品的复杂性，并对行业的现状和未来发表了各自的见解。本次会议主要讨论了以下具体内容：生产和物流的优质实践、监管环境和 CMC 要求以及标准化的作用。
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博客
兑现细胞和基因疗法药品的承诺：以患者为中心的方法
在本博文中，您将能够深入了解细胞和基因治疗 (CGT) 生态系统的复杂性，以及细胞和基因疗法药品从实验室发现到成功交付给患者过程中需克服的诸多难题。
阅读博客
先进疗法相关资源
本资料库包含大量先进疗法药品的相关资料，包括 mRNA、病毒载体、细胞疗法药品等 CDMO 服务的趋势分析博客、技术线上讲座、资料性视频和见解独到深刻的信息图。
从开发到商业化，我们始终伴您左右
我们知道您在先进治疗药物的开发和商业化过程中会遇到各种问题，例如：“如何制备用于转化研究的材料？”、“IND 申报需要提供哪种质量的数据？”、“如何实现工艺放大？”、“如何应对复杂的监管环境？”以及“供应链会受到哪些因素的影响？”。赛默飞拥有端到端解决方案，丰富行业知识和经验，以及创新的技术，能够助您加快先进疗法药品的开发和商业化进程。