Product and partnership quality in viral vector manufacturing: Your gene therapy depends on it
August 08, 2023 (7 minute read)
了解病毒载体产品的生产过程：关键交付成果和生产考虑因素
2024年1月15日由Staff Writer撰写 (共需20分钟阅读时间)
分类 | 先进疗法
全球基因疗法药品市场规模正在以高速持续增长；业内人士预计 2032 年将超过 387.6 亿美元，2023—2032 年复合增长率为 19.60%1。推动增长的原因主要是业界需要各种遗传病（如罕见癌症、囊性纤维化和心脏病等）的前沿疗法。但是，为了达到改变遗传密码的预期结果，许多基因疗法药品都要依靠病毒载体才能有效进入细胞并导入新的遗传物质。源自腺相关病毒 (AAV) 或慢病毒等病毒的病毒载体尤为有效。采用病毒载体的基因疗法药品能够改变遗传病的根本疗法方式，从而进一步推动个性化医疗的发展。因此，病毒载体的开发和生产很复杂，生物制药企业需要考虑很多因素。
从药物发现到商业化
为了获批上市并在上市后实现广泛应用，病毒载体必须经历临床前开发、I 期临床试验、II 期临床试验、III 期临床试验以及商业化这几个重要阶段。对于处于早期阶段（如临床前阶段、I 期临床试验和 II 期临床试验）的产品，生物制药企业的主要关注点是工艺开发。对于处于 III 期临床试验的产品，重要的是工艺表征和稳健性研究。产品即将注册申报时，生物制药企业则必须将精力转移到工艺性能确认 (PPQ)、生物制品许可申请 (BLA) 准备和持续工艺确认 (CPV) 上。在不同的阶段（临床前阶段、后期开发或商业化），生物制药企业的主要目标也各不相同。例如，在临床前阶段，概念证明和先导化合物鉴别等药品发现活动很重要。在 I 期、II 期和 III 期临床试验阶段，要优先考虑加快临床研究和稳健性研究。在注册申报和商业化阶段，则需要着重关注过程控制。
生产考虑因素
根据其病毒载体生产策略以及所处的开发阶段，申办者通常可以在内部开展关键活动或将关键活动外包给 CDMO 等第三方合作伙伴。选择内包还是外包模式时，需要考虑模式目标、项目范围、场地技术细节、生产效益和财务因素。赛默飞举办的线上讲座 “基因疗法药品开发和生产一体化方法的优势” 中介绍了内包与外包这两种模式的利弊，这关乎需要考虑的各个方面。例如，从模式目标的角度，内包能够控制端到端生产过程，而外包则能帮助生物制药企业节约成本，同时减少经营风险和利用风险。此外，如果采用内包模式，生物制药企业需要花费数年从头开始建造工厂并聘用员工。而外包模式能够提供合适的方法，立即开展各种病毒载体项目。
欢迎观看线上讲座片段，详细了解需要考虑哪些方面以及生物制药企业为何选择与第三方 CDMO 合作，利用其创新的一体化、即用型解决方案开发和生产基因疗法药品用病毒载体。
如需进一步了解基因疗法药品开发和生产一体化方法的优势，欢迎点击观看完整讲座。