高效工作，不做无用功：加速生物制剂的开发和商业化

类别/大分子药物

在过去的十年中，生物制剂行业实现了两位数的增长，扩大了总体市场份额。事实上 根据 2020 年市场预测报告，到 2026 年，全球生物制剂市场规模预计将达到约 1,500 亿美元。

这为生物制剂创新者们提供了巨大的机遇，但同时，小型和新兴的生物技术公司之间的竞争也将更加激烈，它们都在竭尽全力争当行业第一。值得庆幸的是，美国食品药品监督管理局 (FDA) 等监管机构已经注意到了创新药和特殊药品市场的发展，并制定出四种不同的方法，加速此类药物的成功上市。 这些方法包括：

• 加速审批：加速审批法能够让用于治疗严重疾病的药物根据替代终点获得审批，以满足尚未满足的医疗需求，这使得 FDA 能够加速药物审批。
• 突破性治疗药物：这种方法旨在加速药物的开发和审查，这些药物的效果与现有治疗药物相比有了明显改善。
• 快速通道：快速通道法是一个促进治疗严重疾病药物开发、加速药物审查和满足尚未满足的医疗需求的过程。
• 优先评审：优先评审认定意味着 FDA 将在六个月内对相应的申请给出答复，而标准评审周期为十个月。所有罕用药均已获得优先评审资格。

尽管如此，生物技术创新者不能仅依靠监管机构来实现其生物制剂的快速上市。实验室开发方面也可以作出很多努力，帮助加速生物制剂从开发到商业化的进程。在规模不断增长的生物制剂市场，速度显得特别重要，这一点毋庸置疑。对于生物制剂创新者们来说，速度可以决定他们能否获得优先上市的机会。

从技术方面来看，

为了加速生物制剂的开发，采用合适的创新技术非常重要，尤其是在开发的早期阶段。事实上，真正的创新技术可以加速开发进程，如果利用得当，您的开发进程可以缩短至六到八周。生物制剂行业不乏可用的技术，而且评估这些技术能够对加速药物开发发挥哪些作用至关重要：

• Berkeley Lights Beacon® 光流体系统该系统利用光将细胞移入和移出微流体控制腔室，使科研人员能够根据更全面的信息、以更快的速度处理和分析数以千计的细胞。为了更好地了解细胞情况，Beacon 系统一次最多只能分析和处理 7,000 个单个克隆。
• Ambr15® 细胞培养系统：这种高通量自动化微型生物反应器系统让您能够对 24 或 48 个 10 至 15 mL 规模的微生物反应器罐体进行并行培养。该生物反应器系统的灵活度高，非常适合克隆筛选、培养基/养料开发、早期工艺优化和在灌注模拟条件下筛选等应用。
• Ambr250® 高通量生物反应器系统Ambr250® 高通量生物反应器系统可运行 12-14 个功能齐全的一次性小型生物反应器，工作体积为 100-50 mL，非常适合工艺开发/优化、缩小规模研究、细胞培养和微生物发酵等应用。
• 一次性技术：一次性技术 (SUT) 是快速生产用于临床试验的材料以及加速实现商业化生产的理想选择。尽管如此，对于小型和新兴生物技术公司来说，一次性技术的成本可能较高。如果考虑到成本问题，您最好选择与规模较大的 CDMO 合作，因为这类 CDMO 仍然可以使用一次性技术，但可以利用健全的工艺优势来抵消一次性技术的成本。

单一供应商策略与多个供应商策略

多年来，小型生物技术公司在其生物制剂的开发、生产和商业化的过程中一直在使用多个供应商策略。从理论上讲，多个供应商策略相当不错。也就是说，如果我们与多位专家合作，就避免了“把所有的鸡蛋都放在同一个篮子里”的错误做法，但在实践中，这可能会导致药物开发周期延长，从而减少您获得优先上市的机会。

为了灵活应对相关问题并加速生物制剂上市，精简从药物开发到商业化过程中的环节至关重要。简单地说，这一过程中的环节越多就越有可能会增加药物延迟上市的风险。

多个供应商在很多时候是不太愿意去完成额外的工作。此外，多个供应商在方法与定义上会存在区别，这种差异不仅会延缓项目进度，还会让对接的下一位供应商感到困惑。当您的公司负责交接生物制剂开发过程的多个环节时，肯定会有错误、疏忽和失职情况的发生，这会导致冗长的返工、减缓开发进程，并可能增加成本。

为了遏制这些风险，在外包相关业务时，采用更全面的单一供应商策略正成为了最明智的选择。使用这种方法无需协调和管理多个供应商，同时还将减轻生物制剂开发、生产到商业化的整个过程中的物流负担。因此，您将有更多的时间和资源来完成您公司擅长的研发领域。例如，发现下一个改变生命的创新生物制剂。

寻找可灵活应对各种问题、提供加速药物开发的端到端解决方案的 CDMO

随着生物制剂行业不断变化以及为了适应新冠疫情所带来的变化和挑战，精明有见识的 CDMO 仍将继续寻找加快药物开发的方法。通过有效利用技术转移和简化验证途径，CDMO 可以将标准项目的开发时间缩短几个月：

• 技术转移：有经验的 CDMO 将规范工艺流程、精简方案、按照模板编制文档，以提高速度和效率。
• 工艺验证：CDMO 行业领导者将制定明确的政策以及后期技术转移和完善的工艺验证之间的集成工艺流程。
• 工艺表征：合格的 CDMO 将提前做好准备应对各种风险，并能降低风险。此外，还可以提供一种科学的方法来平衡药物开发进程和工艺理解。

最后，如果 CDMO 表示他们制定了一种端到端解决方案，请确保他们可以提供依据。许多供应商都会宣称他们可以提供这种解决方案，但除非他们能提供确凿的证据来证明其内部计划可以加速药物开发进程，并且拥有加速生物制剂上市的成功经验，否则他们的说法可能言过其实。