去中心化临床试验：生物药开发者的颠覆性力量

去中心化临床试验对生物技术企业的益处

开展临床试验给新兴生物技术企业带来了独特挑战。许多新兴生物技术企业专注于开发罕见病药物（在美国，罕见病是指患者人数少于 20 万人的疾病），患者人数少让患者招募和试验执行变得复杂。

此外，小型生物技术企业通常不具备大型药企开发畅销药的高额预算。对于某些生物药（特别是自体细胞和基因治疗药物），使用患者自身细胞或遗传物质会增加试验物流的复杂性。

面对这些限制，去中心化临床试验通过克服运营和资源相关挑战发挥重要作用。以下是去中心化临床试验最重要的几项优势：

• 减少试验中心访视需求，方便患者参与研究，从而提高招募率和保留率。
• 降低试验中心管理、差旅报销和行政开支相关成本，帮助企业更高效地利用有限预算。
• 最大限度减少与试验中心相关的延误，提高数据采集和患者监测的自动化程度，最终加快试验进度。
• 通过虚拟访视、远程监测和居家采样提高操作灵活性，减少复杂的物流工作。
• 通过可穿戴设备和移动应用程序等数字化工具实现技术赋能的实时数据采集，支持更快作出更明智的决策。

生物技术企业开展去中心化临床试验时需要考虑的主要因素

去中心化临床试验虽然有很多优势，但也有一些运营和监管合规方面的因素需要深思熟虑，尤其是对于正在建设临床基础设施的企业而言。如果协调得当，这些挑战是可控的，且往往值得付出努力。

例如，患者直达药物配送、居家健康服务以及远程采样等环节需要细致的物流监督。监管合规性是另一个需要考虑的重要因素，包括遵守数据隐私相关法律和药物临床试验质量管理规范 (GCP) 标准。

因为去中心化临床试验严重依赖数字化平台，所以确保数据安全性和系统互操作性也很重要。平台必须与电子健康档案 (EHR) 和电子数据采集 (EDC) 系统等系统集成，以确保数据可见性，提升试验效率，并在覆盖所有试验中心和受试者的全流程中维护受试者数据的保密性。

虽然这些系统看似难以实施，但是经验丰富的 CDMO 能够简化流程，帮助生物技术企业可靠高效地开展去中心化临床试验。

通过技术创新为改进临床试验创造条件

随着去中心化临床试验的迅猛发展，各种技术创新正在帮助生物制药行业提高运营效率，改进试验执行。对于基础设施较精简或需要满足复杂临床需求（常见于早期开发阶段）的生物技术企业而言，这些工具和技术尤为重要。

• 一体化包装和贴标解决方案有助于提高流程效率，最终节省时间并降低成本。防篡改包装盒等技术创新能够保障敏感型生物药的安全性和完整性。
• 低温和超低温供应链管理可确保温度敏感型药品安全高效地直达患者家中。多种服务支持常温至超低温储运。
• 患者直达服务将试验用药品和临床辅材直接送达患者家中，必须有配套的全球物流、风险管理和协调沟通。
• 智能包装解决方案通过监测患者用药模式，确保去中心化临床试验（需要的面对面互动通常较少）的方案依从性，实现用药依从性。
• 实时跟踪解决方案通过监测运输条件（如温度和位置）保证临床试验材料的完整性，主动预防偏差和延误。

去中心化临床试验的发展趋势

去中心化临床试验和混合式临床试验在生物技术研究中日益重要，其效率优势有助于提高运营效率并加速开发进程。随着行业持续发展，预计越来越多的临床试验将采用这两种模式进行，最终提高患者可及性并增强试验灵活性。

CDMO 是促进这一转变的重要推手。其在 cGMP 生产、患者直达服务和温度敏感型物流方面的专业知识，有助于确保试验用新药安全可靠地送达患者。凭借灵活且可扩展的解决方案，CDMO 还支持不断调整试验设计，使申办者在研究推进过程中兼顾质量和合规性。